In 2025 heeft Stichting LCA een donatie gedaan aan Odylia Therapeutics om de ontwikkeling van een veelbelovende gentherapie voor RPGRIP1‑gerelateerd zichtverlies te ondersteunen. Voor deze ernstige, zeldzame aandoening bestaat momenteel geen behandeling. Dankzij bijdragen van families, betrokkenen en organisaties wereldwijd — waaronder onze stichting — heeft Odylia belangrijke stappen kunnen zetten richting een toekomstige klinische studie.
Odylia Therapeutics, een non‑profitorganisatie, werkt sinds 2018 aan een gentherapie die gebruikmaakt van de innovatieve Anc80‑vectortechnologie. De vooruitgang van de afgelopen jaren laat zien hoe waardevol gezamenlijke inzet en financiële steun zijn voor het versnellen van onderzoek dat anders stil zou komen te staan.
Belangrijke mijlpalen
- Positieve FDA‑feedback (januari 2025) Tijdens de Pre‑IND‑bijeenkomst ontving Odylia bemoedigende reacties van de FDA op het RPGRIP1‑programma (OT‑004).
- Efficiënt productieproces ontwikkeld Samen met de productiepartner is een robuust en efficiënt proces opgezet en zijn de eerste assays ontwikkeld ter ondersteuning van preklinische en klinische testen.
- Succesvolle productierun van OT‑004 (najaar 2025) De geproduceerde gentherapiematerialen worden gebruikt in de laatste veiligheidsstudie.
- Eerste assay afgerond Van de zes benodigde assays is de eerste voltooid. Voor de resterende assays wordt actief financiering gezocht.
- Regelmatige Q&A‑sessies voor de RPGRIP1‑community Odylia organiseert periodiek online bijeenkomsten om updates te delen en vragen te beantwoorden. Opnames zijn beschikbaar via: https://odylia.org/rpgrip1/
Wat staat er op de planning?
De laatste veiligheidsstudie wordt naar verwachting afgerond in de zomer van 2026. Daarna dient Odylia een formele IND‑aanvraag in bij de FDA om toestemming te krijgen voor het starten van klinische onderzoeken bij mensen. Fondsenwerving blijft essentieel om de resterende assays te voltooien en de eerste klinische studie mogelijk te maken. Deze assays meten onder andere de levensvatbaarheid, potentie en stabiliteit van het gentherapiemateriaal.